Liječenje genskih bolesti

Liječenje genskih poremećaja je često slično liječenju drugih bolesti. Posebni načini prehrane mogu odstraniti spojeve koji su štetni za bolesnika (npr. kod fenilketonurije ili homocistinurije). Vitamini ili drugi pripravci mogu poboljšati biokemijski put i tako smanjiti toksične razine spoja; primjerice folna kiselina smanjuje razinu homocisteina u osoba s polimorfizmom za 5,10–metilen tetrahidrofolat reduktazu. Liječenje može uključivati nadomještanje spoja koji nedostaje ili prekidanje pretjerano aktivnog metaboličkog puta. Fetusi se ponekad mogu liječiti tako da se liječi majka (npr. kortikosteroidima kod kongenitalne virilizirajuće hipoplazije nadbubrežne žlijezde) ili primjenom staničnog liječenja in utero (npr. presađivanjem matičnih stanica). Novorođenčad s genskim poremećajem mogu biti kandidati za presađivanje matičnih stanica ili organa.

Liječenje genskih bolesti može uključivati ubacivanje normalnih kopija gena u stanice osoba s određenim genskim poremećajem. Pokusno liječenje somatskih genskih bolesti većje poduzeto za vrlo teške genske bolesti (npr. nedostatak adenozin deaminaze). Liječenje gena zametnih stanica može obuhvaćati ispravljanje poremećaja u genima spermija ili jajne stanice; međutim, primjena ove terapije otvara etička pitanja.

Gensko liječenje može također obuhvaćati i gašenje gena [npr. pomoću antisense DNK (besmislena sekvenca DNK čiji je redoslijed baza obrnut od smislene tzv. sense sekvence pa je može blokirati, princip kalupa i odljeva)].